Sumber: WuXi AppTec

Taun-taun pungkasan, bidang terapi RNA wis nuduhake tren eksplosif-mung ing 5 taun kepungkur, 11 terapi RNA wis disetujoni dening FDA, lan nomer iki malah ngluwihi jumlah terapi RNA sing disetujoni sadurunge!Dibandhingake karo terapi tradisional, terapi RNA bisa kanthi cepet ngembangake terapi sing ditargetake kanthi tingkat sukses sing luwih dhuwur anggere urutan gen target kasebut dikenal.Ing sisih liya, umume terapi RNA isih mung kasedhiya kanggo nambani penyakit langka, lan pangembangan terapi kasebut isih ngadhepi pirang-pirang tantangan babagan daya tahan terapi, safety, lan pangiriman.Ing artikel dina iki, ingtim isi WuXi AppTec bakal maneh kemajuan ing lapangan therapy RNA ing taun kepungkur, lan katon nerusake kanggo mangsa saka lapangan berkembang iki karo nonton.

▲ 11 terapi utawa vaksin RNA wis disetujoni dening FDA sajrone 5 taun kepungkur

Saka penyakit langka nganti penyakit umum, luwih akeh kembang mekar

Ing epidemi makutha anyar, vaksin mRNA lair saka endi wae lan wis entuk perhatian akeh saka industri.Sawise ingterobosan ing pangembangan vaksin penyakit infèksius, tantangan utama liyane sing diadhepi teknologi mRNA yaiku ngembangake ruang lingkup aplikasi kanggo perawatan lan nyegah penyakit liyane.
Ing antarane,vaksin kanker individu minangka lapangan aplikasi penting teknologi mRNA, lan kita uga wis ndeleng asil klinis positif saka sawetara vaksin kanker ing taun iki.Mung wulan iki, vaksin kanker individu sing dikembangake bebarengan dening Moderna lan Merck, digabungake karo inhibitor PD-1 Keytruda,nyuda resikokambuh utawa mati ing pasien karo melanoma tahap III lan IV sawise reseksi tumor lengkap kanthi 44% (dibandhingake karo monoterapi Keytruda).Siaran pers kasebut nyatakake yen iki minangka pisanan vaksin kanker mRNA nuduhake khasiat kanggo perawatan melanoma ing uji klinis kanthi acak, sing minangka acara penting ing pangembangan vaksin kanker mRNA.
Kajaba iku, vaksin mRNA uga bisa ningkatake efek terapeutik saka terapi sel.Contone, panaliten dening BioNTech nedahake yen pasien pisanan diwenehi dosis terapi CAR-T sing ditargetake CLDN6.BNT211, lan banjur disuntikake karo vaksin mRNA enkoding CLDN6, padha bisa ngrangsang sel CAR-T ing vivo dening nyebut CLDN6 ing lumahing antigen-presenting sel.Amplifikasi, saéngga nambah efek antikanker.Asil awal nuduhake yen 4 saka 5 pasien sing nampa terapi kombinasi entuk respon parsial, utawa 80%.

Saliyane terapi mRNA, terapi oligonukleotida lan terapi RNAi uga entuk asil sing apik kanggo ngembangake ruang lingkup penyakit.Ing perawatan hepatitis B kronis, meh 30% pasien ora bisa ndeteksi antigen permukaan hepatitis B lan DNA virus hepatitis B ing vivo sawise nggunakake terapi oligonukleotida antisense.bepirovirsen dikembangake bebarengan dening GSK lan Ioniskanggo 24 minggu.Ing sawetara pasien, sanajan 24 minggu sawise mungkasi perawatan, tandha hepatitis B iki isih ora bisa dideteksi ing awak.
Kebeneran, terapi RNAiVIR-2218 dikembangake bebarengan dening Vir Biotechnology lan Alnylam digabungakekaro interferon α, lan ing uji klinis fase 2, kira-kira 30% pasien hepatitis B kronis uga gagal ndeteksi antigen permukaan hepatitis B (HBsAg).Kajaba iku, pasien kasebut ngembangake antibodi marang protein hepatitis B, nuduhake respon sistem kekebalan sing positif.Nggabungake asil kasebut, industri nuduhake manawa terapi RNA bisa dadi kunci kanggo nambani hepatitis B.
Iki bisa dadi wiwitan terapi RNA kanggo penyakit umum.Miturut saluran R&D Alnylam, uga ngembangake terapi RNAi kanggo perawatan hipertensi, penyakit Alzheimer, lan steatohepatitis non-alkohol, lan masa depan kudu diarep-arep.

Nglanggar bottleneck pangiriman terapi RNA

Pangiriman terapi RNA minangka salah sawijining bottlenecks sing mbatesi aplikasi kasebut.Para ilmuwan uga ngembangake macem-macem teknologi kanggo ngirim terapi RNA khusus menyang organ lan jaringan liyane saka ati.
Salah sawijining cara potensial yaiku "ngikat" RNA terapeutik karo molekul spesifik jaringan.Contone, Avidity Biosciences bubar ngumumake yen platform teknologi bisa nggabungake antibodi monoklonal kanggo oligonukleotida dadiefektif mengikat siRNA.dikirim menyang otot balung.Siaran pers kasebut nyatakake yen iki pisanan sing siRNA bisa ditargetake lan dikirim menyang jaringan otot manungsa, sing minangka terobosan utama ing bidang terapi RNA.

Sumber gambar: 123RF

Saliyane teknologi konjugasi antibodi, sawetara perusahaan ngembangake nanopartikel lipid (LNP) uga "nganyarke" operator kasebut.Tuladhane, ReCode Therapeuticnggunakake Teknologi LNP Penargetan Organ Selektif (SORT) sing unik kanggo ngirim macem-macem jinis terapi RNA menyang paru-paru, limpa, ati lan organ liyane.Taun iki, perusahaan kasebut ngumumake ngrampungake pendanaan Seri B $ 200 yuta, kanthi departemen modal usaha Pfizer, Bayer, Amgen, Sanofi lan perusahaan farmasi gedhe liyane sing melu investasi kasebut.Kernal Biologics , sing uga nampa $ 25 yuta ing pembiayaan Seri A taun iki, uga ngembangake LNP sing ora nglumpukake ing ati, nanging bisa ngirim mRNA menyang sel target kayata otak utawa tumor spesifik.
Orbital Therapeutics, sing miwiti debut taun iki, uga njupuk pangiriman terapi RNA minangka arah pangembangan utama.Kanthi nggabungake teknologi RNA lan mekanisme pangiriman, perusahaan ngarepake mbangun platform teknologi RNA unik sing bisa ngluwihi ketekunan lan setengah umur terapi RNA inovatif lan ngirim menyang macem-macem jinis sel lan jaringan sing beda.

Jinis terapi RNA anyar muncul ing wektu sing bersejarah

Ing tanggal 21 Desember taun iki, ing bidang terapi RNA, wis ana 31 acara pendanaan tahap awal (ndeleng metodologi ing pungkasan artikel kanggo rincian), nglibatake 30 perusahaan mutakhir (siji perusahaan wis nampa pembiayaan kaping pindho), kanthi total pendanaan 1,74 milyar dolar AS.Analisis perusahaan kasebut nuduhake manawa para investor luwih optimistis babagan perusahaan-perusahaan mutakhir sing samesthine bakal ngrampungake akeh tantangan terapi RNA, supaya bisa mujudake potensial terapi RNA lan entuk manfaat luwih akeh pasien.
Lan ana perusahaan sing bakal teka ngembangake jinis terapi RNA sing anyar.Ora kaya oligonukleotida tradisional, RNAi utawa mRNA, jinis molekul RNA anyar sing dikembangake dening perusahaan-perusahaan kasebut bakal bisa ngatasi kemacetan terapi sing wis ana.
RNA bunder minangka salah sawijining titik panas ing industri.Dibandhingake karo mRNA linier, teknologi RNA bunder sing dikembangake dening perusahaan mutakhir sing diarani Orna Therapeutics bisa ora diakoni dening sistem kekebalan lan eksonuklease bawaan, sing ora mung nyuda immunogenisitas, nanging uga duwe stabilitas sing luwih dhuwur.Kajaba iku, dibandhingake karo RNA linear, konformasi lempitan RNA bunder luwih cilik, lan RNA bunder liyane bisa dimuat karo LNP padha, nambah efficiency pangiriman therapy RNA.Fitur kasebut bisa mbantu ningkatake potensi lan daya tahan terapi RNA.
Taun iki, perusahaan rampung US $ 221 yuta Series B babak Financing, lan uga ngrambah riset lankerjasama pembangunan karo Merck nganti US$3,5 milyar.Kajaba iku, Orna uga nggunakake RNA bunder kanggo langsung ngasilake terapi CAR-T ing kewan, ngrampungake buktikonsep.
Saliyane RNA bunder, teknologi mRNA (samRNAs) self-amplifying uga wis disenengi para investor.Teknologi iki adhedhasar mekanisme self-amplifikasi virus RNA, sing bisa nyebabake replikasi urutan samRNA ing sitoplasma, ndawakake kinetika ekspresi terapi mRNA, saéngga nyuda frekuensi administrasi.Dibandhingake karo mRNA linear tradisional, samRNA bisa njaga tingkat ekspresi protein sing padha ing kira-kira 10 kali lipat dosis sing luwih murah.Taun iki, RNAimmune, sing fokus ing pangembangan lapangan iki, nampa pendanaan Seri A $ 27 yuta.
teknologi tRNA uga worth looking nerusake kanggo.Terapi adhedhasar tRNA bisa "nglirwakake" kodon mandheg sing salah nalika sel nggawe protein, supaya protein lengkap normal diprodhuksi.Amarga jinis kodon mandheg luwih sithik tinimbang penyakit sing ana gandhengane, terapi tRNA duweni potensi ngembangake terapi tunggal sing bisa nambani akeh penyakit.Taun iki, hC Bioscience, sing fokus ing terapi tRNA, wis ngunggahake total pendanaan Seri A $40 yuta.

Epilog

Minangka model perawatan sing berkembang, terapi RNA wis berkembang kanthi cepet ing taun-taun pungkasan, lan akeh terapi sing wis disetujoni.Saka perkembangan paling anyar ing industri, bisa dideleng manawa terapi RNA mutakhir ngembangake macem-macem penyakit sing bisa diobati dening terapi kasebut, ngatasi macem-macem kemacetan ing pangiriman sing ditargetake, lan ngembangake molekul RNA anyar kanggo ngatasi watesan terapi sing ana ing babagan khasiat lan daya tahan.pirang-pirang tantangan.Ing jaman anyar terapi RNA iki, perusahaan mutakhir iki bisa dadi fokus industri ing sawetara taun sabanjure.

produk sing gegandhengan:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-taqman-product/

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/